全球首个！“生物城造”原创基因药物启动临床研究

又一“生物城造”基因药物

传来突破性进展！

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BIOTOWN

近日，全球首个肌少症rAAV基因药物临床研究项目——“评价ZS112注射液在肌少症患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”在四川大学华西医院顺利启动，并完成了首例患者治疗。

该项目由四川大学华西医院国家老年疾病临床研究中心董碧蓉主任岳冀蓉主任以及康复医学中心何成奇主任、王谦副主任作为主要研究者发起。

Town主划重点

该项目所用药物ZS112注射液

由生物城园区企业

四川至善唯新生物科技有限公司

（以下简称至善唯新）原研生产

首例受试者接受了基因治疗

并完成初步随访

目前，该名受试者状态良好治疗基因正确表达，初步展示了ZS112药物的安全有效性，这标志着ZS112项目从实验室基础研究成果向临床应用的关键转变，为肌少症患者带来了新的希望。

肌少症(sarcopenia)是指与增龄相关的骨骼肌质量和肌肉力量或躯体功能下降，多见于老年人，又称肌肉衰减综合征、肌肉减少症、少肌症。肌少症作为常见的老年综合征之一，因其发病率高、起病隐匿、对机体影响广泛等特点，对家庭医疗负担与社会公共卫生支出造成巨大影响。

由于缺乏有效的药物治疗手段，当前普遍推荐以抗阻力训练为基础的运动、营养干预作为肌少症的一线治疗方案，临床亟待相关新药成功研发早日填补药物治疗手段的空白。

ZS112注射液是至善唯新自主研发并拥有完全自主知识产权的肌少症rAAV基因药物，也是全球首个针对肌少症的基因药物。

该药物使用安全无害的rAAV病毒作为载体，将目的基因递送至人体骨骼肌细胞中并高效表达以发挥治疗作用。为提高药效，至善唯新公司为ZS112新药专门选择了高效感染肌肉细胞的rAAV病毒衣壳。

在动物试验中，接受ZS112安全剂量治疗后，受试动物(小鼠和猴)肌肉量显著增加，在动物试验研究中显示出良好的有效性和安全性，能够显著增加肌肉量，药效明显。

△至善唯新研发实验室

该药物目前仍处于临床研究阶段，上市前还需要进行多轮的临床试验。国内其他团队以及国际上许多大型药品公司的研发团队也在进行肌少症基因药物的研发，且仍处于动物实验阶段。因此ZS112注射液也可以被视为首个进入临床阶段的肌少症基因药物。

此外，值得一提的是，基因治疗药物的特点是一次治疗长期或终生有效。这也意味着，ZS112注射液将有可能彻底治愈肌少症患者。

△至善唯新研发实验室

据Town主了解，至善唯新是一家专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产的国内基因治疗领军企业，是国内首家A、B两型血友病和法布雷原创基因新药均获批临床的创新型药企，也是国内首个启动治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究的公司。

至善唯新拥有全球领先的新型痘一腺病毒rAAV生产系统，该生产系统有望将基因疗法的治疗费用大大降低进一步提高基因治疗的可及性。公司位于生物城的近1万平GMP生产车间已于2023年投入运行。

近年来

成都天府国际生物城聚焦“现代生物技术药”领域，加速布局细胞与基因治疗、血液制品、新型疫苗、抗体药物等新赛道，多家企业取得新进展：

近期，威斯津生物自主研发的治疗EB病毒阳性肿瘤的mRNA疫苗——WGc-043注射液中美双报均获批IND；海创药业自主研发的口服靶向BET家族蛋白的小分子抗肿瘤药物——HP560片获批临床……

接下来，生物城将加快推进产业建圈强链，瞄准重磅药物研发生产等关键环节和重点领域，培育形成新的增长点和竞争新优势，助推成都生物医药产业实现跨越发展。

企业部分来源：至善唯新